La FDA aprueba la primera terapia génica para restaurar audición por mutaciones OTOF

El tratamiento, anteriormente conocido como DB-OTO, se convierte además en la segunda nueva entidad molecular aprobada dentro del programa de Vales de Prioridad Nacional impulsado por la FDA.

Otarmeni está indicado para pacientes pediátricos y adultos con pérdida auditiva neurosensorial severa o profunda asociada a variantes bialélicas del gen OTOF, siempre que mantengan función de células ciliadas externas y no hayan recibido previamente un implante coclear en el mismo oído.

La terapia utiliza un vector de virus adenoasociado y se convierte en la primera terapia génica in vivo aprobada específicamente para este tipo de pérdida auditiva genética.

La aprobación acelerada se basó en mejoras observadas en sensibilidad auditiva medidas mediante audiometría tonal pura a las 24 semanas dentro del ensayo clínico Chord. La continuidad de la aprobación quedará vinculada a la confirmación de beneficio clínico en fases posteriores del estudio.

“Estamos entrando en una nueva era para el tratamiento de las formas genéticas de pérdida auditiva”, afirmó A. Eliot Shearer, investigador del Boston Children’s Hospital y profesor asociado en Harvard Medical School.

Por su parte, George D. Yancopoulos, copresidente de la junta directiva, presidente y director científico de Regeneron, calificó la aprobación como “un enorme avance científico” y aseguró que la compañía facilitará gratuitamente el tratamiento a los pacientes incluidos en el ensayo clínico en Estados Unidos.

La pérdida auditiva relacionada con OTOF es considerada una enfermedad ultrarrara que afecta aproximadamente a 50 recién nacidos al año en Estados Unidos. Las mutaciones en este gen impiden la producción de otoferlina, proteína esencial para la comunicación entre las células sensoriales del oído interno y el nervio auditivo.

Hasta ahora, el abordaje de esta patología se basaba principalmente en audífonos o implantes cocleares, sin capacidad para restaurar completamente la audición natural.